Se considera que las
enfermedades de alto costo con
aquellas que por su naturaleza implican
tratamientos y manejo de alta complejidad
técnica y científica, adicionalmente, representan una gran carga
psicosocial y económica. Las enfermedades
raras son graves, crónicas, algunas de tipo degenerativo y con frecuencia
comprometen la calidad de vida causando incapacidad y pérdida de la autonomía.
Las enfermedades huérfanas
se incluyen dentro de este grupo, pues
en la mayoría de los casos el manejo de estas enfermedades requiere
procedimientos y medicamentos costosos. Desde que en un paciente se presentan
los primeros síntomas de una enfermedad rara, se inicia un proceso largo y
costoso, sobre todo si se tiene en cuenta que muchas veces el diagnostico es
tardío y muchos pacientes no tienen acceso a centros especializados en donde
se lleven a cabo procedimientos diagnósticos específicos
para este tipo de enfermedades.
Una vez hecho el
diagnostico el manejo de estas enfermedades requiere un proceso
multidisciplinario en donde deben participar múltiples especialidades, pues
estas patologías por lo general causan un compromiso multi-sistémico con complicaciones
que empeoran el pronóstico y disminuyen las esperanzas de vida. Muchos
pacientes requieren múltiples intervenciones tanto médicas como quirúrgicas lo
que implica también altos costos de manejo.
En prácticamente todos los casos de
enfermedades raras los pacientes requieren además un proceso de rehabilitación
continuo que incluye terapias especializadas, sin olvidar que por su carácter
de incurabilidad estas enfermedades representan una carga psicológica muy fuerte para el paciente y sus familias
que requiere apoyo constante.
En cuanto los medicamentos, se denominan medicamentos huérfanos aquellos
utilizados para el tratamiento de las enfermedades denominadas raras o
huérfanas. Dentro de este punto se
incluyen todos los medicamentos, agentes biológicos, productos dietéticos y
equipo médicos que se usan en los diferentes tratamientos. El poco interés que
las casas farmacéuticas han tenido en el desarrollo y comercialización de estos
medicamentos refuerza su carácter de huérfanos.
En los últimos años y facilitado por el
cambio de políticas del estado que han
creado incentivos para el desarrollo de medicamentos para el tratamiento de
enfermedades raras, las farmacéuticas han incrementado su interés por esta área
y cada vez hay más investigación y
desarrollo de nuevos medicamentos para condiciones consideradas raras.
La mayoría de estos medicamentos tienen
precios muy elevados y la oferta está limitada a unos pocos laboratorios, lo
que permite un manejo monopólico que de
alguna manera fija precios muy altos y sin competencia en el mercado farmacéutico,
para enfermedades que implican un alto riesgo para la vida y para las cuales
hay pocas y en ocasiones ninguna alternativa de tratamiento.
En resumen, las enfermedades huérfanas
por su carácter de raras, graves, crónicas, degenerativas, incurables y multi-sistémicas
requieren tratamientos de alto costo, no solamente farmacéuticos, sino también
dietéticos, de rehabilitación,
quirúrgicos y de apoyo psicológico. Sin olvidar que su proceso
diagnostico es difícil y con frecuencia lleva mucho tiempo. Estos hechos deben
hacernos conscientes de la importancia del diagnostico con intervenciones lo más tempranas posibles
que muy posiblemente disminuyan las complicaciones y por ende mucho del costo
que estas enfermedades implican
mejorando así la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
Luz Stella Caycedo
Espinel
Neuróloga Infantil
Comentarios
Publicar un comentario